2016上半年FDA批准的新分子实体和新生物制品

抗肿瘤药和免疫调节药

Venetoclax：4月11日，FDA批准由艾伯维与罗氏公司合作开发的Venclexta（Venetoclax）上市，用于17p缺失染色体异常和曾接受过至少一种治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者的治疗。该药是FDA批准的首个靶向B细胞淋巴瘤-2（BCL-2）蛋白的药物。该蛋白支持癌细胞的生长，并在许多CLL患者中过度表达。Venclexta为每日一次给药的口服片剂，共批准3种规格上市：10毫克、50毫克和100毫克。FDA曾授予其突破性疗法认定、优先审评和加速审批以及孤儿药资格。

Atezolizumab：5月18日FDA批准罗氏旗下基因泰克公司的Atezolizumab（Tecentriq）用于膀胱癌最常见的类型尿路上皮癌的治疗，同时获批的还有其伴随诊断试剂盒即Ventana PD-L1（SP142）。该药此前已获得FDA突破性药物、加速审批、优先审批等多重地位，比计划的审批时间提前4个月。该药是FDA批准的首个PD-L1抑制剂，通过靶向PD-1/PD-L1通道，阻断其作用，帮助人体免疫系统对抗癌细胞。Atezolizumab以静脉输注方式给药，患者每月的治疗费用约12500美元，和PD-1抗体价格持平。

艾克司单抗：3月22日，FDA批准礼来的艾克司单抗（Ixekizumab，Taltz）上市，用于治疗成人中度至重度块型银屑病。该药是一种人源化IgG4单克隆抗体，能够中和对抗促炎性细胞因子白介素-17A（IL-17A）。IL-17A被认为在多种自身免疫性疾病的炎性反应中发挥关键作用，抗体结合IL-17后能够抑制炎症反应，进而影响银屑病的发生。

神经系统用药

布立西坦：2月18日，FDA批准优时比制药公司的布立西坦（Brivaracetam，Briviact）上市，作为其他药物的附加治疗用于治疗16岁及以上癫痫患者的部分性发作。该药是一个小分子实体，FDA一次性批准了3个剂型：薄膜包衣片、口服溶液和注射剂。其药理学活性、临床疗效及安全性均表现较好。而由于癫痫具有病程长、治疗周期长的特点，预计该药将有巨大的市场。而此前（今年1月），该药已在欧盟获批并在英国和德国上市。

酒石酸匹莫范色林/酒石酸哌马色林：4月29日，FDA批准阿卡迪亚制药公司的酒石酸匹莫范色林/酒石酸哌马色林（Pimavanserin Tartrate，Nuplazid）上市。该药是一种非典型抗精神病药物，用于治疗帕金森病患者精神病症状相关的幻觉和妄想，这是FDA首次批准用于治疗此种疾病的药物。该药用于帕金森病相关幻觉和妄想的机制尚不明确，可能与其是一种5-HT2A受体的反向激动剂和拮抗剂有关，此外可能与5-HT2C受体也有关联。由于没有多数精神分裂药物的多巴胺受体活性，因此其没有不自主运动副作用。该药也已于之前获得了FDA的突破性疗法认定以及优先审评资格。

系统用抗感染药

Obiltoxaximab：3月18日，FDA批准Obiltoxaximab（Anthim）上市。该药被批准联合适当的抗菌药物，注射治疗吸入性炭疽，还获准用于替代疗法不具备或不恰当时吸入性炭疽热的防治。Obiltoxaximab是一种结合于炭疽毒素保护性抗原成分的单克隆抗体，由Elusys Therapeutics公司开发，通过FDA的动物法则获批。FDA的动物法则允许在人类中开展充分控制疗效研究不可行或不道德的情况下，采用来自充分的良好对照的动物研究数据来支持批准产品上市。

Sofosbuvir+Velpatasvir：6月28日，FDA批准吉利德（Gilead）公司的Sofosbuvir/Velpatasvir（Epclusa）复方上市，用于治疗全部6种基因型的成人慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染。此次批准，使该药成为全球首个也是惟一全口服、泛基因型、单一片剂的丙肝治疗方案。该复方共有两种规格：400毫克和100毫克。其中，复方之一Sofosbuvir已于2013年上市，而Velpatasvir是一种全新的药物，至今无单方上市。该药的获批使吉利德公司在丙肝治疗领域的霸主地位进一步得到巩固。

血液系统用药

去纤苷钠：3月30日，FDA批准Jazz制药的去纤苷钠（Defibrotide sodium，Defitelio）上市，用于治疗经血液或骨髓造血干细胞移植（HSCT）后肝小静脉闭塞（VOD）并伴有肾或肺异常的成人和儿童患者。肝小静脉闭塞由于肝脏的一些血管堵塞，引起水肿和肝内的血流量减少，这种状况会导致最严重的肝损伤。该药是首个获FDA批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物。

呼吸系统用药

瑞利珠单抗：3月23日，FDA批准梯瓦制药的瑞利珠单抗（Reslizumab，Cinqair）上市，与其他抗哮喘药联合用于18岁及以上重症嗜酸性细胞型哮喘患者的维持治疗。该药是一种人源化的IL-5重组单克隆抗体（IgG4kappa），规格为100毫克/10毫升，仅需每4周注射1次，为哮喘患者提供了一种新的治疗选择。IL-5是一种细胞因子，能够调节嗜酸性粒细胞的生长、活化、存活，并能够为嗜酸性粒细胞从骨髓迁移至肺部及其他器官提供重要的信号。瑞利珠单抗能够与IL-5结合，有效阻断IL-5的作用，从而降低嗜酸性粒细胞水平。

消化系统用药

奥贝胆酸：5月27日，FDA加速批准InterceptPharmaceuticals开发的奥贝胆酸（ObeticholicAcid，Ocaliva）上市，可以单独使用治疗对现有标准疗法药物熊去氧胆酸不耐受的原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者，或者与熊去氧胆酸联用治疗对熊去氧胆酸治疗没有充分应答的PBC患者。PBC是一种发生于肝脏内的自体免疫性疾病，患者肝脏中向外输送胆汁酸的胆管遭受到自身免疫系统的异常攻击，而该药是法尼酯X受体（FXR）的激动剂，FXR则有对肝内胆汁合成负调节的作用，主要表达于肝脏和小肠。